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有證據(jù)表明,與現(xiàn)有的最佳支持治療相比,同種異體造血細(xì)胞移植(HCT)可改善骨髓增生異常綜合征(MDS)(一種嚴(yán)重的血液疾病)患者的總體生存率。但骨髓增生異常綜合征是一種異質(zhì)性疾病,癌癥相關(guān)基因突變?nèi)绾斡绊懡Y(jié)果仍存在疑問。
這項(xiàng)研究由 Dana-Farber 研究員 R. Coleman Lindsley(醫(yī)學(xué)博士、哲學(xué)博士)領(lǐng)導(dǎo),利用 DNA 測序來評估由 Corey Cutler(醫(yī)學(xué)博士、公共衛(wèi)生碩士)領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)針對患有 MDS 的老年父母進(jìn)行 HCT 的大型臨床研究的樣本。研究結(jié)果發(fā)表在《臨床腫瘤學(xué)雜志》上。
研究人員在分析中整合了每位患者的遺傳和臨床特征。他們確定,無論患者的基因突變?nèi)绾?,他們都有可能?HCT 中受益。大約四分之一的 TP53 基因突變患者(即不良結(jié)果風(fēng)險(xiǎn)最高的患者)在 HCT 后仍存活三年,而如果不進(jìn)行 HCT,則沒有人存活。
腫瘤學(xué)家一直在爭論 HCT 對于具有 TP53 突變的高危 MDS 患者的價(jià)值。這些患者的治療效果歷來都很差,以至于一些人懷疑 HCT 是否是一種徒勞的手術(shù)。這項(xiàng)研究表明,HCT 應(yīng)被視為所有 MDS 患者的潛在治療選擇,甚至是那些具有最高風(fēng)險(xiǎn) TP53突變的患者。
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